ยาโมเมโลทินิบแบบกำหนดเป้าหมายช่วยให้อาการและภาวะโลหิตจางดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญในผู้ป่วยที่มีภาวะมัยอีโลไฟโบรซิส

ผู้ป่วยที่เป็นโรคไมอีโลไฟโบรซิสมีอาการที่เกี่ยวข้องกับโรคดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญทางคลินิก รวมถึง โรคโลหิตจาง

และม้ามโต เมื่อรักษาด้วยยาโมเมโลทินิบแบบกำหนดเป้าหมาย ตามผลลัพธ์ของการทดลอง MOMENTUM ระยะที่ 3 ระหว่างประเทศที่นำโดยนักวิจัยจากศูนย์มะเร็ง MD Anderson แห่งมหาวิทยาลัยเทกซัสผลการวิจัยซึ่งตีพิมพ์ในThe Lancet วัน นี้สนับสนุนการใช้ momelotinib ซึ่งเป็นสารยับยั้ง ACVR1/ALK2 และ JAK1/2 ที่มีศักยภาพเหนือการรักษามาตรฐาน danazol ในการรักษาผู้ป่วย myelofibrosis ที่ดื้อยา ดื้อหรือไม่ทนต่อการรักษาเบื้องต้น โดยเฉพาะอย่างยิ่งตามอาการ ผู้ป่วยและผู้ที่เป็นโรคโลหิตจาง Srdan Verstovsek, MD, Ph.D., ศาสตราจารย์ของ Leukemia กล่าวว่า "ทางเลือกปัจจุบันสำหรับการจัดการภาวะโลหิตจางในผู้ป่วย myelofibrosis "ผลการทดลองชี้ให้เห็นว่ายาโมเมโลทินิบมีความปลอดภัย ทนต่อยาได้ดี และสามารถปรับปรุงหนึ่งในปัญหาทางคลินิกที่พบบ่อยที่สุดและทำให้สุขภาพทรุดโทรมสำหรับประชากรผู้ป่วยรายนี้" Myelofibrosis เป็นมะเร็งไขกระดูกที่ผิดปกติซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของกลุ่มโรคที่เรียกว่า myeloproliferative neoplasms ลักษณะเด่นของโรคคือการส่งสัญญาณ JAK ที่ผิดปกติ ซึ่งขัดขวางการผลิตเซลล์เม็ดเลือดตามปกติของร่างกาย และนำไปสู่อาการทั่วไป รวมถึงม้ามโตและโรคโลหิตจาง โรคโลหิตจางเรื้อรังในผู้ป่วยเหล่านี้เกี่ยวข้องกับการพยากรณ์โรคที่ไม่ดี สารยับยั้ง JAK ที่ได้รับการอนุมัติในปัจจุบันสามารถปรับปรุงการตอบสนองของม้ามและอาการที่เกี่ยวข้องกับโรคอื่นๆ ได้ แต่ก็สามารถทำให้ภาวะโลหิตจางแย่ลงได้เช่นกัน ในการทดลองนี้ momelotinib ปรับปรุงภาวะโลหิตจางและลดการพึ่งพาการถ่ายเลือดในผู้ป่วย myelofibrosis ที่เคยรักษาด้วยสารยับยั้ง JAK โมเมโลทินิบสามารถบริหารและคงไว้เต็มขนาดยา เนื่องจากไม่ได้กดการทำงานของไขกระดูกเหมือนยายับยั้ง JAK อื่นๆ การทดลอง MOMENTUM เป็นการศึกษาแบบสุ่มระยะที่ 3 ครั้งแรกเพื่อประเมินตัวยับยั้ง JAK1/2 และ ACVR1/ALK2 ในผู้ป่วยที่เป็นโรคไมอีโลไฟโบรซิสและโรคโลหิตจาง การทดลองนี้จัดทำขึ้นเพื่อเปรียบเทียบประโยชน์ทางคลินิกของยาโมเมโลทินิบกับยาดานาซอล ซึ่งเป็นแอนโดรเจนสังเคราะห์ที่ใช้รักษาโรคโลหิตจางในผู้ป่วยที่มีอาการจากมัยอีโลไฟโบรซิสในปัจจุบัน การศึกษานี้รวบรวมผู้ป่วยผู้ใหญ่ 195 คนจาก 107 ไซต์วิจัยใน 21 ประเทศ ผู้เข้าร่วมการทดลองได้รับการสุ่ม (2:1) ให้ได้รับยาโมเมโลทินิบร่วมกับยาหลอกหรือยาดานาโซลร่วมกับยาหลอก หกสิบสามเปอร์เซ็นต์ของผู้เข้าร่วมเป็นชายและ 37% เป็นหญิง อายุเฉลี่ยของผู้เข้าร่วมสำหรับกลุ่ม momelotinib คือ 71 ปี และสำหรับกลุ่ม danazol 72 ปี จุดสิ้นสุดหลักของการทดลองคือการลดอาการหลังจาก 24 สัปดาห์ของการรักษา ซึ่งหมายถึงการลดลง 50% หรือมากกว่าในแบบฟอร์มการประเมินอาการ Myelofibrosis รวมคะแนนอาการทั้งหมด ผู้ป่วยที่ได้รับยาโมเมโลทินิบมีสัดส่วนที่มากขึ้นอย่างมีนัยสำคัญเห็นประโยชน์จากอาการของโรค (25%) เมื่อเทียบกับผู้ที่ได้รับยาดานาโซล (9%) ผู้ป่วยที่ได้รับยาโมเมโลทินิบยังมีขนาดม้ามลดลงอย่างมีนัยสำคัญ โดย 25% ตอบสนองหลังการรักษา 24 สัปดาห์ นอกจากนี้ ผู้ป่วยเหล่านี้ต้องการการถ่ายเลือดน้อยกว่าเมื่อเทียบกับผู้ที่ได้รับยา danazol ข้อมูลด้านความปลอดภัยของยาโมเมโลทินิบเทียบได้กับการทดลองทางคลินิกครั้งก่อนๆ ผลข้างเคียงที่ไม่ใช่ทางโลหิตวิทยาที่พบบ่อยที่สุดที่ผู้เข้าร่วมการทดลองได้รับในกลุ่มยาโมเมโลทินิบ ได้แก่ อาการท้องร่วง คลื่นไส้ อ่อนแรง และมีอาการคันหรือผิวหนังระคายเคือง Verstovsek กล่าวว่า "หากได้รับการอนุมัติ momelotinib สามารถเสนอทางเลือกที่มีประสิทธิภาพสำหรับผู้ป่วยที่มี myelofibrosis เพื่อปรับปรุงโรคโลหิตจาง ม้ามโต และอาการที่เกี่ยวข้องกับโรคอื่นๆ "โมเมโลทินิบยังอาจเป็นหุ้นส่วนในอุดมคติสำหรับการใช้ร่วมกับสารที่ใช้ในการวิจัยอื่นๆ ในการพัฒนาเพื่อควบคุมอาการของไมอีโลไฟโบรซิสต่อไป" การติดตามผลผู้ป่วยดำเนินไปอย่างต่อเนื่องและการติดตามการอยู่รอดในระยะยาวยังคงดำเนินต่อไป